En pédiatrie, tout type de cancer confondu, le taux de survie à 5 ans est d’environ 83,0% (81,6%–84,4%) en Amérique du Nord, ce qui est similaire aux données rapportées dans les pays à haut revenu [1,2]. Il y a donc environ 17% des enfants et des adolescents atteints de cancer pour qui les traitements standards actuels ne permettent pas de guérison [1,3]. La maladie qui ne répond pas aux traitements et/ou qui est progressive ou récurrente, et dont la probabilité de guérison est faible est qualifiée « de cancer avancé ». Dans ces situations, les soins offerts s’orientent généralement sur des objectifs palliatifs afin d’optimiser la qualité de vie (QdV), le bien-être, et la diminution des symptômes [4–6] de l’enfant.

Pour orienter ces soins, il est nécessaire de connaître et mesurer ce qui est important pour les jeunes atteints de cancer avancé [7]. Nous devons disposer d’outils pour évaluer régulièrement et de manière valide ces aspects pour mettre en place des actions susceptibles de répondre aux besoins des patients et de leur famille [8,9].

Pour évaluer la QdV dans ce contexte, on doit néanmoins prendre en considération plusieurs contraintes comme la fatigabilité des jeunes et les changements rapides dans l’état santé. Deux revues systématiques ont montré que les outils d’évaluation de la QdV existants ont plusieurs limites lorsqu’utilisées auprès des jeunes atteints de cancer avancé [7,10]. Cinq critiques ont notamment été adressées. 1) Les qualités psychométriques des outils d’évaluation de la QdV en cancer avancé pédiatrique sont très peu documentées en raison des petits échantillons liés à divers enjeux de recrutement auprès de cette population vulnérable. L’absence de ces données peut rendre l’évaluation de la pertinence et de la qualité des outils difficile, et peut remettre en question leur utilisation en milieu clinique. 2) Les jeunes patients, les parents et les professionnels de la santé sont peu impliqués dans l’élaboration des outils de la QdV, ce qui amène des lacunes sur le plan de la validité des outils ainsi que des difficultés d’implantation des outils dans les milieux cliniques. Par exemple, les items du Pediatric Advanced Care Quality of Life Scale (PAC-QoL) [11] ont été développés à partir de la littérature, alors que les dimensions de la QdV les plus importantes pour les enfants atteints de cancer avancé ne sont pas connues actuellement. 3) La période de rappel des outils est parfois inappropriée ou trop longue pour les jeunes. Leur état de santé, leur bien-être et les symptômes associés à la maladie peuvent changer rapidement, ce qui nécessite une période de rappel brève afin d’être sensible à ces changements en plus d’être facilitant pour les jeunes. 4) Les dimensions évaluées dans les outils peuvent être inappropriées au contexte clinique de cancer avancé. Par exemple, une étude a montré que certains items du Pediatric Quality of Life Inventory^™ (PedsQL^™) [12] évaluant le fonctionnement physique n’étaient pas applicables auprès d’environ 15% des jeunes ayant une condition limitant l’espérance de vie [13]. Enfin, les outils génériques ne permettent pas d’évaluer pleinement les impacts spécifiques du cancer avancé sur le bien-être des jeunes. Les outils spécifiques devraient être privilégiés auprès de cette population alors qu’aucun n’a été développé spécifiquement pour un usage auprès des jeunes atteints de cancer avancé. 5) L’évaluation des symptômes uniquement (p. ex., le Pediatric Memorial Symptom Assessment Scale [PQ-MSAS; 14]) peut entraîner un manque de couverture des thèmes importants de la QdV dans un contexte où les symptômes ne résument pas tout. Enfin, parmi les outils recensés par Coombes et ses collaborateurs (2016), tous les outils ont d’abord été développés en anglais. À notre connaissance, très peu de ces outils possèdent une adaptation francophone validée. En somme, les résultats des deux revues systématiques montrent qu’aucun outil existant ne permet d’évaluer de façon optimale la QdV des jeunes atteints de cancer avancé en soins palliatifs pédiatriques (SPP) [7,10]. Il est donc crucial de développer de nouveaux outils d’évaluation de la QdV pertinents et utiles pour cette population avant d’en démontrer la fidélité et la validité de contenu [7,10,15].

Le présent article vise à décrire le processus de développement d’une méthode nouvelle pour évaluer la QdV qui s’adresse spécifiquement au contexte de cancer avancé pédiatrique, le programme Advance QoL.

La Fig. 1 illustre le processus de développement d’outils de collecte autorenseignés (Patient-Reported Outcomes) en pédiatrie [16]. Il a été inspiré du processus itératif suggéré par la Food and Drug administration [FDA, 17]. Pendant tout ce processus, il est fortement recommandé d’inclure des patients et des professionnels de la santé [7,16].

Puisque les données manquantes sont un enjeu fréquent en oncologie pédiatrique, il est essentiel de mettre en place des stratégies pour prévenir, minimiser et gérer ce phénomène [18]. Respecter un processus rigoureux appuyé par les données probantes permettrait de minimiser les données manquantes [19] et de s’assurer que les outils développés soient adaptés à la population ciblée [16].

L’élaboration d’un cadre conceptuel appuyé par les données probantes constitue la première étape de développement d’un questionnaire [20]. Cette étape permet de cibler et définir les concepts importants à évaluer [16]. Sur la base des informations recensées, des items pour développer un nouvel outil sont ensuite générés. Par la suite, il est nécessaire d’assurer la compréhension de l’outil auprès des répondants. Pour ce faire, il est possible d’utiliser des entretiens cognitifs semi-structurés qui permettent de collecter l’avis et l’expérience des répondants afin d’améliorer la conception de l’outil [16,21–23]. Cela donne un accès privilégié au processus de pensée et à la compréhension des répondants, et permet d’identifier des difficultés potentielles liées à la compréhension et à l’usage de l’outil [22,23]. L’accès à la perspective et le sens que donnent les répondants à l’outil sont essentiels au processus de conception d’outils [24]. Ce dernier point est un enjeu particulièrement important en pédiatrie et auprès des populations vulnérables.

En plus d’évaluer la clarté et la compréhension, il est nécessaire d’évaluer la pertinence, l’acceptabilité et la satisfaction de l’outil, soit la validité sociale de l’outil [25–27]. La validité sociale peut être mesurée de façon subjective à l’aide d’un questionnaire de satisfaction, ce qui permet d’obtenir des données quantitatives reflétant l’opinion des répondants [27]. Les informations recueillies permettent notamment d’identifier les possibles barrières à l’utilisation. L’évaluation de la validité sociale permet ensuite d’élaborer des procédures pertinentes, appropriées, et acceptables pour améliorer la qualité de vie des usagers [25].

La combinaison de plusieurs méthodes (c.-à-d., des entrevues, une recension de littérature et l’obtention d’opinion d’expert) pour développer un outil favorise l’élaboration d’un outil complet et adapté à la population et au contexte ciblé [28]. Ces différentes phases permettant un développement conceptuel et méthodologique rigoureux pour les nouveaux outils ont été utilisées dans le cadre du programme Advance QoL. Dans les paragraphes suivants, nous présentons les étapes franchies et le travail en cours pour élaborer le nouvel outil d’évaluation de la QdV Advance QoL.

Il existe plusieurs définitions de la QdV et de la QdV liée à la santé (health-related quality of life). Toutefois, les dimensions importantes pour définir la QdV des enfants et adolescents atteints de cancer avancé étaient inconnues au début du programme de recherche [7]. Sans la perspective de la population cible, il n’était pas possible de savoir si les thèmes rapportés dans la littérature étaient appropriés au contexte clinique spécifique ou s’il offrait une vision réduite de leur QdV. La première étude a donc visé à opérationnaliser la QdV spécifiquement en contexte de cancer avancé pédiatrique (Tableau 1) [30]. Des entrevues semi-structurées menées auprès de soignants actifs en soins palliatifs ont permis d’identifier sept domaines de la QdV importants pour cette population : le confort physique, le soulagement de la souffrance psychologique, des relations sociales significatives, le plaisir et le moment présent, le sentiment de contrôle, le sentiment que la vie continue, et le sentiment d’être valorisé et apprécié.

La deuxième étude a visé à recueillir la perspective des jeunes atteints de cancer avancé et de leurs parents sur la QdV [31]. Des entrevues semi-structurées individuelles ont été réalisées pour obtenir leur perspective respective de la QdV en cancer avancé pédiatrique. Les données obtenues ont été comparées à la perspective des soignants, ce qui a permis d’enrichir et de raffiner les sept dimensions de la QdV précédemment identifiées. Les triangulations des résultats a permis de définir les dimensions suivantes : « physique, psychologique, social, plaisir, autonomie et indépendance, poursuite de réalisations, et sentiment d’être écouté et considéré ». La triangulation des informations provenant des différents répondants (soignants/parents/jeunes) a permis d’opérationnaliser la QdV en fonction de ce qui est important dans la vie des jeunes atteints de cancer avancé. Différents indicateurs de ces dimensions ont été générés à partir des discours (Tableau 2). Ceux-ci se basent sur l’expérience partagée des patients, des parents et des soignants. Pour les rendre opérationnels, les domaines et les indicateurs ont été reformulés à partir du discours des jeunes et des parents, ce qui permet notamment d’éviter l’usage de jargon scientifique. Par exemple, la dimension « sentiment de contrôle » précédemment identifiée par les soignants a été remplacée par « autonomie », ce qui facilitait la compréhension auprès des jeunes et des parents. Cette première définition opérationnalisée de la QdV élaborée spécifiquement pour cette population a permis de fournir un vocabulaire accessible pour les différents répondants. Cela vise à faciliter la communication entre les différents répondants en fournissant un langage commun compris de tous sur lequel chacun peut comprendre la même chose. Une tonalité positive a été mise de l’avant pour avoir une perspective centrée sur les capacités au-delà de l’absence de symptômes et de déficit, en cohérence avec une perspective positive de la QdV [20]. Par exemple, la question suivante est posée aux parents/soignants : « En considérant les soins actuellement mis en place, j’estime que les dimensions suivantes contribuent positivement au bien-être du jeune ». Pour cerner le domaine du plaisir, les indicateurs sont : « 1) Avoir eu l’occasion de faire une activité qu’il/elle aime (p. ex., dessiner, écouter de la musique, aller au cinéma, partager un moment de plaisir, etc.) ; 2) Manger quelque chose qu’il/elle aime (p. ex., son repas préféré, etc.). »

Une troisième étude a visé à développer une première version de l’outil appelé dorénavant Advance QoL (Quality of Life). Cet outil a été développé en s’appuyant sur les sept dimensions de la QdV précédemment identifiées auprès des soignants, des enfants atteints de cancer avancé et de leurs parents [31]. L’outil est disponible pour consultation en français et en anglais (https://doi.org/10.1186/s12904-022-01025-z). Il s’agit d’une version pour les parents et les soignants visant à décrire la QdV des jeunes de façon quantitative et qualitative, et utilisant des items détaillés par domaine. Une étude de raffinement du contenu et du format avec 15 experts a été réalisée [31]. Dans sa version finale actuelle, les répondants doivent indiquer sur une échelle de 0 (En désaccord) à 2 (Tout-à-fait d’accord) si le domaine considéré influence positivement la QdV du jeune. La période de rappel réfère à un intervalle d’une journée ou à la dernière fois que le soignant a vu le jeune, et a été choisie selon les recommandations des professionnels de la santé en SPP [10,31,32]. Les répondants peuvent ensuite indiquer les raisons appuyant leurs réponses et ajouter des pistes d’amélioration. Enfin, ils peuvent rapporter le score de chaque dimension dans un diagramme étoilé pour faciliter le repérage visuel des dimensions de la QdV qui sont les plus basses ou les plus élevées chez le jeune.

Le format de l’outil tient compte des contraintes de la recherche auprès de cette population rare et vulnérable. Cet outil adopte une approche descriptive et individualisée pour répondre au besoin de cette population [7,10]. Puisque le recrutement est plus complexe et les échantillons sont généralement petits en cancer avancé pédiatrique, il est particulièrement difficile d’évaluer les propriétés psychométriques des outils [33]. Le développement d’un outil ayant une approche plus individualisée permet d’étudier et documenter la validité, la fidélité et la sensibilité d’une façon qui ne nécessite pas d’études de psychométrie avancée avec un grand échantillon [7,10,13].

Néanmoins, le langage utilisé dans cette version parents/soignants n’est pas approprié pour être directement lu et compris par un enfant ou un adolescent. Ainsi, la version adulte ne peut être utilisée comme outil autorapporté pour les jeunes. Pourtant, disposer de versions propres à collecter l’expérience subjective des jeunes est une nécessité [34]. Certaines informations subjectives ne sont connues que par le jeune, ce qui nécessite de le questionner directement [16]. La suite du programme de développement de Advance QoL a consisté à développer ce type de versions. La définition même de la QdV ainsi que les recherches en éthique clinique appuient la nécessité de solliciter la participation des parents dans les discussions portant sur les soins de leur enfant et dans le processus de prise de décisions [6,35]. L’utilisation de mesures « proxy » (comme celle des parents) est insuffisante et peut même manquer de validité pour évaluer des domaines décrivant des expériences internes (comme l’anxiété, la dépression et la détresse). L’évaluation que font les parents est également susceptible d’être influencée par leur propre état interne au moment de la complétion de la mesure [36].

Ces versions autorapportées doivent prendre en considération le niveau de lecture des jeunes, leurs particularités linguistiques et leur niveau cognitif [18,37]. Par exemple, le langage doit être simple et direct, et éviter les doubles négations et les termes vagues [16]. Afin d’augmenter l’acceptabilité des outils et d’en favoriser la complétion, il est recommandé d’utiliser un visuel attrayant [21]. Il est aussi suggéré d’utiliser une écriture plus large et de disposer les éléments de façon claire pour faciliter la compréhension et la complétion des outils, des éléments souvent négligés [16].

Il est recommandé de disposer de versions adaptées à différentes tranches d’âges [16,18,21] pour que l’outil soit adapté au niveau développemental des jeunes et aux différences entre les enfants et les adolescents. Il est montré que ceux-ci peuvent avoir des préoccupations et une vision différente de leur QdV [12]. Ces versions offrent la possibilité de reconnaître les préférences et les expériences des jeunes, ce qui faciliterait leur inclusion dans les discussions entourant leur santé et leurs soins.

Dans le cadre du programme Advance QoL, une version pour les enfants (8–12 ans) et une version pour les adolescents (13–18 ans) de l’outil Advance QoL sont en cours d’élaboration, à partir de la version parents/soignants qui a été mise au point dans les études précédentes. Les tranches d’âge de chacune des versions ont été établies en fonction de celles utilisées dans d’autres outils très utilisés en QdV, comme le PedsQL™ [7,10,11,12]. Des versions préliminaires ont d’abord été développées en collaboration avec l’équipe de recherche qui inclut des professionnels de la santé, un patient partenaire et cinq jeunes collaborateurs issus de la population non clinique (9–16 ans, 4 filles). La lisibilité des outils a été vérifiée à l’aide de l’indice Scolarius [38]. Actuellement, nous menons une étude pour évaluer la compréhension des versions autorapportées de Advance QoL auprès des jeunes. Des entretiens cognitifs semi-structurés individuels sont réalisés auprès d’enfants et adolescents atteints d’un cancer. Cette méthode, valide dès l’âge de 8 ans, permet aux enfants de commenter l’outil, et de décrire leur santé et QdV de façon significative [39]. Les résultats préliminaires suggèrent une bonne compréhension des versions autorapportées ainsi qu’une bonne appréciation globale de l’outil [29]. Différents éléments ont été nommés comme facilitateurs (p. ex., l’utilisation de bonshommes sourire pour les enfants, la présence d’exemples et l’organisation des consignes). Différentes catégories de problèmes nuisant à la compréhension des outils ont également été recensées (p. ex., manque de précision, référence imprécise, élément manquant et mots ou concepts incompris). Nous évaluons également la validité sociale à l’aide d’un questionnaire de satisfaction de 10 items (1 = Pas du tout d’accord à 5 = Totalement d’accord) inspiré de Kazdin (2005) [40] et Manne et al. (2016) [41]. Parmi les items utilisés, il y a notamment « Je comprends bien ce qui est demandé. », « L’outil est facile à utiliser. », « L’outil est utile pour évaluer mon bien-être. », « La longueur du questionnaire est acceptable. » et « J’ai apprécié l’outil. » Ces items permettent d’évaluer la compréhension globale, la facilité d’utilisation, l’utilité, l’acceptabilité et l’appréciation de Advance QoL. Les résultats obtenus montrent une très bonne appréciation des adolescents (M = 4,81) et des enfants (M = 4,53). Aucun problème majeur n’a été soulevé: la correction des éléments problématique et le raffinement des outils permettront le développement final des versions autorapportées de l’outil Advance QoL (versions préliminaires disponibles au dépôt institutionnel: https://doi.org/10.5683/SP3/HXWTYJ). L’article de développement des versions enfants (8–12 ans)/adolescents (13–18 ans) est en cours de rédaction et les versions finalisées seront disponibles sur le même lien [29].

L’évaluation de la QdV rapportée par les patients est un processus central qui permet d’évaluer la perception de leur santé et bien-être dans le but de définir des cibles pour l’activité soignante. Cela est crucial dans une phase où l’accent est mis sur l’optimisation du confort dans un contexte où la maladie ne peut être guérie [42]. L’utilisation d’outils évaluant la QdV permet aux soignants d’avoir accès à des informations pouvant orienter des discussions cliniques, ce qui favorise la qualité des soins offerts et une bonne communication entre les soignants, les patients et leurs familles [20].

L’utilisation de mesures autorapportées de la QdV pour les jeunes avec un cancer avancé, comme Advance QoL, permet de reconnaître leur voix dans la planification des soins et les décisions quant à leur santé. Ils sont en effet tout à fait capables de parler de leurs symptômes et de leur QdV [35,39] et peuvent se forger une opinion et manifester leurs préférences quant à leurs soins [6,43]. L’implication des jeunes dans les discussions portant sur leurs intérêts, leurs choix et leurs soins favorise également le développement d’un sentiment de responsabilité personnelle [44], encourage leur autonomie et leur autodétermination [45,46]. Par contraste, la recherche montre que l’exclusion des jeunes dans les discussions quant à leur santé amène un sentiment d’isolation sociale et de détresse [47,48]. Leur participation pourrait faciliter l’identification des objectifs de soins adaptés ainsi que la communication intrafamiliale. Ceci aboutit généralement à diminuer le stress vécu [49,50]. Il est donc suggéré d’impliquer activement autant que possible les enfants et adolescents et de rechercher leur coopération volontaire dans la planification de leurs soins [6,43], même quand ils sont très malades.

Le développement des outils Advance QoL permet de répondre à un besoin exprimé par les soignants et repris dans les standards de soin en oncologie pédiatrique [7–9,32]. À l’issue de l’étape actuelle, l’outil Advance QoL sera disponible en trois versions (parents/soignants, enfants et adolescents) qui seront utilisées dans la suite du programme de recherche, puis implantées en clinique. L’implication des enfants, des parents et des soignants dans l’élaboration des outils permet d’assurer une excellente validité de la mesure et favorise le développement d’un instrument approprié au contexte unique de cette population vulnérable. Les recherches futures viseront à étudier les propriétés psychométriques de l’outil (fidélité interjuge, sensibilité et stabilité). Par la suite, nous encouragerons des études d’implantation de Advance QoL en milieu clinique et d’évaluation de la satisfaction, et des études centrées sur l’utilisation et les impacts de l’outil sur la gestion des cas. Une piste de développement concerne également le rôle de l’utilisation d’Advance QoL sur la communication. Notre espoir est que Advance QoL permette de cibler les interventions auprès des patients et de leur famille et d’améliorer les pratiques cliniques dans le but de mieux remplir le mandat des soins palliatifs pédiatriques qui vise l’optimisation de la Qualité de Vie.